Prekliniska forskningsfaser
Explorativ fas – identifiering av aktiva substanser.
Identifiering av modellsubstanser – identifiering av tänkbara substanser med läkemedelsliknande egenskaper.
Optimeringsfas – arbete inriktat på att ta fram optimala substanser/substansgrupper som har läkemedelspotential. I slutskedet av denna fas väljs läkemedelskandidater (CD).
IND – Sen preklinisk utveckling – sista arbetssteget innan valda CD går in i kliniska studier. Fasen är myndighetsreglerad, vilket bland annat innebär omfattande säkerhetsstudier, farmakokinetik, metabolismutredningar och att de första kg-mängderna aktiv substans tillverkas. Man ansöker även om myndighetsgodkännande för kliniska prövningar av valda CD.
Kliniska utvecklingsfaser
Fas I – studier med vald CD på friska frivilliga försökspersoner. Studierna omfattar vanligtvis mellan 20 och 50 individer. Fas I delas in i två delmoment. I fas Ia studeras endos i stegrad styrka och därefter upprepade doser – allt i friska frivilliga. Ibland genomförs fas Ib-studier på en liten grupp patienter under kort tid.
Fas II – de första studierna av ett läkemedel på patienter som har den sjukdom medlet är avsett för. Studierna omfattar vanligtvis 100 till 500 patienter och man mäter både effekt och säkerhet. Även fas II är indelad i två delmoment; fas IIa syftar till att visa att sjukdomsförloppet verkligen kan påverkas och fas IIb visar effekten av olika doser på sjukdomsförloppet.
Fas III – jämförande studier på ett stort antal patienter för att mäta effekt i förhållande till annan behandling, om sådan finns, samt säkerhet. Oftast behövs fas III-studier som dokumentation inför en registreringsansökan.
NDA – (New Drug Application ) registreringsansökan för ett nytt läkemedel.
